Команда дослідників випробувала новий підхід до лікування хвороби Паркінсона на лабораторних мишах, застосувавши експериментальну комбінацію препаратів. Метод спрямований на те, щоб зменшити постачання кисню до тканин організму. Науковці називають такий підхід «гіпоксією в таблетці», оскільки він частково відтворює фізіологічний ефект дихання повітрям із низьким вмістом кисню.
Хвороба Паркінсона уражає клітини мозку, які виробляють дофамін, а також супроводжується накопиченням білка альфа-синуклеїну. Це призводить до пошкодження мітохондрій — клітинних структур, які використовують кисень для вироблення енергії. За словами вченого з Гарвардської медичної школи Вамсі К. Мути, при дисфункції мітохондрій кисень споживається неналежним чином, через що його надходження перевищує реальні потреби клітин. Шляхом обмеження кисню дослідники прагнуть зменшити цей дисбаланс і запобігти подальшим пошкодженням.
У ході експерименту вчені вводили у мозок мишей фібрили альфа-синуклеїну для стимуляції накопичення білка та появи рухових розладів. Через шість тижнів, коли симптоми вже проявилися, тваринам почали щодня давати пероральні препарати. Терапія поєднувала дві сполуки: GBT601, яка змушує кров вивільняти менше кисню в тканини, та PT2399, що обмежує компенсаторне вироблення нових еритроцитів організмом.
Протягом шести тижнів лікування піддослідні миші показали кращі результати у тестах на спуск по жердині та утримання на кришці клітини порівняно з контрольною групою. Комбінація також знизила надлишок кисню в мозку та зменшила маркери жирових пошкоджень тканин. Утім, за словами дослідників, покращення рухових функцій не означає повного відновлення нервових клітин, а сама методика поки що випробувана виключно на доклінічному рівні.
Окрім моделі хвороби Паркінсона, вчені протестували препарат на мишах із синдромом Лі та атаксією Фрідрейха. У першому випадку комбінація подовжила медіану тривалості життя з 62 до 158 днів, а у другому — зупинила подальше погіршення координації. Автори роботи наголошують, що терапія гіпоксією потребує ретельної обережності через потенційні ризики, тому перед можливим переходом до випробувань на людях необхідно провести значно більше досліджень. Результати наукової роботи опубліковані в журналі PNAS.
Джерела: sciencealert.com
